미국 버지니아대 루게릭병 신약개발 청신호 (2008-02-14)
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작성자 사무국 작성일 08-03-20 00:04 조회 18,894회본문
미국 버지니아대 루게릭병 치료약개발 청신호 (2008-02-14)
출처 : 한국루게릭병연구소 (http://www.alsfree.org)
NEWS- Fresh hope: Drug shows promise for ALS sufferers
뉴스-새로운 희망: 개발중인 약이 ALS환자들에게 희망을 주다.
by COURTENEY STUART, published February 14, 2008 코트니 스튜어트. 2월 14일 2008
James Bennett 제임스 버넷 / FILE PHOTO BY JEN FARIELLO 젠 파리엘로 사진.
김기은 번역 (kimkieun1004@hanmail.net)
In 2004, a small and desperate group of terminally ill patients pleaded with UVA hospital not to pull the plug on an experimental drug they claimed could be their only hope. More than three years later comes the first scientific evidence they might have been right.
2004년 소수의 절망적인 말기 환자들이 버지니아대학(UVA)병원에 자신들의 유일한 희망이 될 수 잇는 실험중인 약 연구가 중단되지 않도록 변호했다. 3년 후 그들의 말이 맞았다는 첫번재 과학적인 증거가 나타났다.
In the January issue of the medical journal Amyotrophic Lateral Sclerosis, UVA neurologist and researcher James Bennett has published his first article on his research into the drug known as “R-(+)-pramipexole." His findings: the drug is safe, even at higher doses than given to the original group. More import!!antly, it just might work.
ALS의 의학저널 1월호에서 버지니아 대학 신경학자 이자 연구인인 제임스 버넷이 프라미펙솔(R-(+)-pramipexol: 파킨슨씨 병 치료제 미라펙스와의 화학적 화합으로 만들어진 듯함)라는 약에 대한 연구에 대한 첫번째 논문을 개재했다. 그의 연구에 의하면: 그 약은 안전하다. 처음 임상실험한 그룹보다 더 많은 양을 투여 했을시에도. 더 중요한건 이 약이 효과가 있을지도 모른다.
(중략) Tucked away in his office in UVA's McKim Hall on Friday morning, February 8, Bennett is guarded about the implications of his research. His study, he says, supports his early hypothesis that the compound is safe, even at the higher doses required to protect nerve cells, which rapidly die during the devastating course of ALS. (The compound is the chemical mirror image of the Parkinson's drug Mirapex, which would be toxic at high doses.)
2월 8일 금요일 아침, 버지니아 대학 맥킴홀에 있는 자신의 사무실에 홀로 있던 배넷은 자신의 연구의 관련성에 대해 감시했다. 그의 연구에는 그가 말하길, 전에도 말했듯이 약화합물은 안전하다는 의견은 변함없다, ALS로 인한 퇴행으로 안하여 죽어가는 신경세포의 보호를 위해 많은 양을 투여했을때에도. (화합물은 과다투여로 독성을 유발할 수 있는 파킨슨씨 치료제 미라펙스(Mirapex)의 화학적 거울상이다.)
Once they are diagnosed with ALS, also known as Lou Gehrig's disease, most patients die within a few years, as they lose the ability to walk, talk and, eventually, breathe. But while Bennett seems confident of the drug's safety, he's far more cautious when talking about its efficacy, in part because the number of patients in his study-- 27-- is too small to allow him to make generalizations.
누구나 ALS 또는 루게릭 병이라고 판명이되면, 대부분 몇년안에 사망에 이른다고 그들은 걷거나 말하거나 또는 숨쉬는 능력마저 잃게 된다. 그러나 베넷은 약의 안정성에 대하여 매우 자신있어햇다. 그는 효험에 대해 이야기 할땐 더욱 더 진지해졌다. 그의 연구에 참여했던 27명의 환자들은 일반화(약에 대한 안정성과 효과에 대한 일반화) 하기엔 너무나 적은 숫자였기 때문이다.
Still, "I'm optimistic," he says, citing "positive trends" and indications in his research that cell damage was slowed, even if slightly. "It justifies going forward," he says.
그는 “나는 낙관적이다”라고 말했다. “긍정적인 트렌드”를 인용하고 그의 연구에서 세포들의 손상은 경미하게라도 감소되었다. 라고 ㅍ시되어있다. “이것은 진전해나가고 있다는 것을 증명한다”라고 말했다.
That's something ALS sufferers across the country are hoping for.
이 나라에 있는 ALS환자들이 원하는 그 무언가를 향하여.
"We're desperate," says Debbie Miller, who cares for her ALS-stricken husband in their Florida home. "We keep running into dead-ends."
“우리는 절망적으로 필사적이다(치료제를 갈망하는 마음)”라고 플로리다에 거주하는 ALS환우 남편을 둔 데비 밀러씨가 말했다. “우리는 죽음의 끝자락을 향해 갈 뿐이다.”
Miller, who contacted the Hook, says news of pramipexole has spread through the ALS community across the country, and she's hoping the drug will become widely available soon.
Hook(메거진 이름)에 연락을 취한 밀러씨는 프라미펙솔 소식이 미국안의 ALS환자들사이에서 퍼저나갔다고 말했다. 그리고 그녀는 이 약이 하루 빨리 출시되도록 희망했다.
That's something a small Pennsylvania-based drug company is aiming to make happen. In June 2006, Knopp Neurosciences licensed Bennett's compound and committed to developing the drug commercially. Knopp, which has already committed $20 million in funding, has also conducted its own, larger scale, Phase I trials to establish safety. This spring the company is commencing Phase II studies-- for safety and efficacy-- at yet-to-be-named locations around the country.
그것은 또한 펜실베니아에 있는 한 작은 제약회사가 원하는 바이기도 하다. 2006년 6월 놉 신경과학(제약회사 이름)가 베넷의 화합물에 대한 판권을 따고 상업용으로 개발중이다. 놉제약회사는 벌써 $2천만불을 투자하기로 했고 안정성을 확인하기 위해 전보다 큰 규모의 임상실험 첫단계를 시행중이다.이번 봄에 미국안에 아직 밝켜지지 않은 곳에서 안정성과 효험성을 확인하기 위해 2단계 임상실험이 들어간다.
According to Knopp spokesperson Tom Petzinger, "proof of concept" studies could begin within a year, making way for wider Phase III studies to confirm!! any positive findings. If it is found to be effective in further studies, it will be reason to rejoice-- for patients, certainly, but also for Bennett, who has faced numerous obstacles in pursuing his research.
놉 제약회사의 대변인 톰 펫징거에 의하면 1년안에 약의 최종 효험 확증을 위한 3단계 임상실험이 이루어질것이라고 긍정적으로 보고있다. 진보된 연구에서도 효과적이라는 결과가 나오면 그것은 우리가 환우들을 위해, 또 이 약을 개발하기위해 수많은 장애와 직면했던 베넷을 위해 기뻐해야할 이유이다.
In 2004, Bennett conducted a small Phase 1 study with a group of 15 patients at UVA. He had approval to dose patients with the compound for eight weeks to identify any possible side effects.
2004년 베넷은 버지니아대학에서 15명의 환자들과 첫번째 임상실험을 하였다. 그는 발생할 수 있는 부작용을 밝혀내기 위하여 8주간 환자들에게 약을 투여할수 있도록 허가받았다.
During those eight weeks, however, more
출처 : 한국루게릭병연구소 (http://www.alsfree.org)
NEWS- Fresh hope: Drug shows promise for ALS sufferers
뉴스-새로운 희망: 개발중인 약이 ALS환자들에게 희망을 주다.
by COURTENEY STUART, published February 14, 2008 코트니 스튜어트. 2월 14일 2008
James Bennett 제임스 버넷 / FILE PHOTO BY JEN FARIELLO 젠 파리엘로 사진.
김기은 번역 (kimkieun1004@hanmail.net)
In 2004, a small and desperate group of terminally ill patients pleaded with UVA hospital not to pull the plug on an experimental drug they claimed could be their only hope. More than three years later comes the first scientific evidence they might have been right.
2004년 소수의 절망적인 말기 환자들이 버지니아대학(UVA)병원에 자신들의 유일한 희망이 될 수 잇는 실험중인 약 연구가 중단되지 않도록 변호했다. 3년 후 그들의 말이 맞았다는 첫번재 과학적인 증거가 나타났다.
In the January issue of the medical journal Amyotrophic Lateral Sclerosis, UVA neurologist and researcher James Bennett has published his first article on his research into the drug known as “R-(+)-pramipexole." His findings: the drug is safe, even at higher doses than given to the original group. More import!!antly, it just might work.
ALS의 의학저널 1월호에서 버지니아 대학 신경학자 이자 연구인인 제임스 버넷이 프라미펙솔(R-(+)-pramipexol: 파킨슨씨 병 치료제 미라펙스와의 화학적 화합으로 만들어진 듯함)라는 약에 대한 연구에 대한 첫번째 논문을 개재했다. 그의 연구에 의하면: 그 약은 안전하다. 처음 임상실험한 그룹보다 더 많은 양을 투여 했을시에도. 더 중요한건 이 약이 효과가 있을지도 모른다.
(중략) Tucked away in his office in UVA's McKim Hall on Friday morning, February 8, Bennett is guarded about the implications of his research. His study, he says, supports his early hypothesis that the compound is safe, even at the higher doses required to protect nerve cells, which rapidly die during the devastating course of ALS. (The compound is the chemical mirror image of the Parkinson's drug Mirapex, which would be toxic at high doses.)
2월 8일 금요일 아침, 버지니아 대학 맥킴홀에 있는 자신의 사무실에 홀로 있던 배넷은 자신의 연구의 관련성에 대해 감시했다. 그의 연구에는 그가 말하길, 전에도 말했듯이 약화합물은 안전하다는 의견은 변함없다, ALS로 인한 퇴행으로 안하여 죽어가는 신경세포의 보호를 위해 많은 양을 투여했을때에도. (화합물은 과다투여로 독성을 유발할 수 있는 파킨슨씨 치료제 미라펙스(Mirapex)의 화학적 거울상이다.)
Once they are diagnosed with ALS, also known as Lou Gehrig's disease, most patients die within a few years, as they lose the ability to walk, talk and, eventually, breathe. But while Bennett seems confident of the drug's safety, he's far more cautious when talking about its efficacy, in part because the number of patients in his study-- 27-- is too small to allow him to make generalizations.
누구나 ALS 또는 루게릭 병이라고 판명이되면, 대부분 몇년안에 사망에 이른다고 그들은 걷거나 말하거나 또는 숨쉬는 능력마저 잃게 된다. 그러나 베넷은 약의 안정성에 대하여 매우 자신있어햇다. 그는 효험에 대해 이야기 할땐 더욱 더 진지해졌다. 그의 연구에 참여했던 27명의 환자들은 일반화(약에 대한 안정성과 효과에 대한 일반화) 하기엔 너무나 적은 숫자였기 때문이다.
Still, "I'm optimistic," he says, citing "positive trends" and indications in his research that cell damage was slowed, even if slightly. "It justifies going forward," he says.
그는 “나는 낙관적이다”라고 말했다. “긍정적인 트렌드”를 인용하고 그의 연구에서 세포들의 손상은 경미하게라도 감소되었다. 라고 ㅍ시되어있다. “이것은 진전해나가고 있다는 것을 증명한다”라고 말했다.
That's something ALS sufferers across the country are hoping for.
이 나라에 있는 ALS환자들이 원하는 그 무언가를 향하여.
"We're desperate," says Debbie Miller, who cares for her ALS-stricken husband in their Florida home. "We keep running into dead-ends."
“우리는 절망적으로 필사적이다(치료제를 갈망하는 마음)”라고 플로리다에 거주하는 ALS환우 남편을 둔 데비 밀러씨가 말했다. “우리는 죽음의 끝자락을 향해 갈 뿐이다.”
Miller, who contacted the Hook, says news of pramipexole has spread through the ALS community across the country, and she's hoping the drug will become widely available soon.
Hook(메거진 이름)에 연락을 취한 밀러씨는 프라미펙솔 소식이 미국안의 ALS환자들사이에서 퍼저나갔다고 말했다. 그리고 그녀는 이 약이 하루 빨리 출시되도록 희망했다.
That's something a small Pennsylvania-based drug company is aiming to make happen. In June 2006, Knopp Neurosciences licensed Bennett's compound and committed to developing the drug commercially. Knopp, which has already committed $20 million in funding, has also conducted its own, larger scale, Phase I trials to establish safety. This spring the company is commencing Phase II studies-- for safety and efficacy-- at yet-to-be-named locations around the country.
그것은 또한 펜실베니아에 있는 한 작은 제약회사가 원하는 바이기도 하다. 2006년 6월 놉 신경과학(제약회사 이름)가 베넷의 화합물에 대한 판권을 따고 상업용으로 개발중이다. 놉제약회사는 벌써 $2천만불을 투자하기로 했고 안정성을 확인하기 위해 전보다 큰 규모의 임상실험 첫단계를 시행중이다.이번 봄에 미국안에 아직 밝켜지지 않은 곳에서 안정성과 효험성을 확인하기 위해 2단계 임상실험이 들어간다.
According to Knopp spokesperson Tom Petzinger, "proof of concept" studies could begin within a year, making way for wider Phase III studies to confirm!! any positive findings. If it is found to be effective in further studies, it will be reason to rejoice-- for patients, certainly, but also for Bennett, who has faced numerous obstacles in pursuing his research.
놉 제약회사의 대변인 톰 펫징거에 의하면 1년안에 약의 최종 효험 확증을 위한 3단계 임상실험이 이루어질것이라고 긍정적으로 보고있다. 진보된 연구에서도 효과적이라는 결과가 나오면 그것은 우리가 환우들을 위해, 또 이 약을 개발하기위해 수많은 장애와 직면했던 베넷을 위해 기뻐해야할 이유이다.
In 2004, Bennett conducted a small Phase 1 study with a group of 15 patients at UVA. He had approval to dose patients with the compound for eight weeks to identify any possible side effects.
2004년 베넷은 버지니아대학에서 15명의 환자들과 첫번째 임상실험을 하였다. 그는 발생할 수 있는 부작용을 밝혀내기 위하여 8주간 환자들에게 약을 투여할수 있도록 허가받았다.
During those eight weeks, however, more