공지사항

뉴로운( NurOwn) 3상 임상결과를 공지합니다.

페이지 정보

작성자 사무국 작성일 20-11-26 13:26    조회 301회

본문

뉴로운( NurOwn) 3상 임상결과를 공지합니다.

의학정보이사이신 배종석 교수님(강동성심병원 신경과)이 알기 쉬게 의역,

정리하신 내용을 전재합니다.

안타까운 소식일지라도 모든 환우의 기다림과 기대를 모아왔기 때문에

그 결과를 사실대로 전달해드리는 것이 도리일 것입니다.

이외에도 많은 임상이 진행되고 있으니 희망을 잃지 마시기 바랍니다.

이해를 돕기 위해서 국제ALS연맹에서 보내온 전문을 파일로 붙입니다. - 사무국-

​--------------------------------------------------------------------------------------------------------------------



우리 협회로 International Alliance of ALS/MND Associations로부터 다음과 같은 편지가 전달되었습니다.

최근 발표된 ‘BrainStorm-NurOwn’(자가 조직 줄기 세포 치료의 척수강 내 주사 치료)치료에 대한 최신 뉴스와

이에 대한 정확한 의학정보를 알리는 내용입니다. 다음의 내용은 International Alliance of ALS/MND Associations에서

의학정보를 객관적으로 검증하여 권고하는 과학자문회의(Scientific Advisory Council, SAC) 소위원회에서 배포한

내용 전문입니다원님들께 도움이 되기를 바라며 국문으로 번역하여 게재합니다 


검토 배경

BrainStorm 치료는 환자의 골수에서 환자 자신의 줄기 세포(자가 조직)를 추출하여

체외에서 NurOwn이라는 새로 개발된 화학 물질과 함께 성장시킴으로써 이 줄기 세포가

성장 인자(growth factors)라는 보호 물질을 만들고 분비하는 기능을 향상시키고자 했습니다.

줄기 세포는 여러 간격으로 뇌척수액이라는 뇌와 척수가 잠겨 있는 체액에 주사로 주입합니다.

(척수강 내 또는 IT 주사라고 함). 이렇게 처리 된 줄기 세포가 운동신경세포의 퇴행과 병적 진행을

완화시켜 루게릭병의 진행을 지연시킨다는 것이 이 치료의 기대 사항이었습니다.


이 치료는 2016 년 처음 의학학술지에 게재되었고 미국의 3곳에서 2 상 임상 시험을 완료 후

안전성 면에서 긍정적인 결과가 예비 보고된 바 있습니다 .


2 상 시험 결과는 48 명의 ALS 환자 (36 명의 치료군 및 12 명의 위약군)를 대상으로 하여

2019 12 Neurology 저널에 "MSC-NTF 세포의 단일 용량 이식은 안전하며 초기의 유망한

효능 징후를 입증하였다 (원제: A single-dose transplantation of MSC-NTF cells is

safe and demonstrated early promising signs of efficacy)"라는 제목으로 발표되었습니다.


미국 6 개 지역에서 200 명의 환자를 대상으로 다양한 용량의 NurOwn을 투여하는 3상 임상 시험이

2017 년에 시작되었습니다.이 시험은 이중 맹검 시험 방식으로 진행되었습니다. 이는 연구자(의사)

참가자(환자) 모두 누가 NurOwn치료를 받고 있는지 누가 위약을 받고 있는지 모르는 것입니다.

1차 분석은 NurOwn의 반복적 척수강 내 주사의 안전성과 ALSFRS-R이라는 척도를 사용하여

루게릭병(운동세포신경병)의 진행이 NurOwn에 의해 지연되는지 여부를 판단하는 것이었습니다.

한편 이 치료가 목표한 생물학적 효과가 있는지 확인하기 위해 신경 영양 인자(농도의 증가를 목표로 함)

신경 퇴행성/신경 염증 인자(농도의 감소를 목표로 함)를 포함한 바이오 마커(생체 표지자)의 농도를

뇌척수액에서 측정했습니다.

2020 11 17, 이 치료의 3상 임상시험의 초기 분석 결과를 알리는 보도 자료가 발표되었습니다.

보고된 결과는 이 치료가 모든 지표에서 통계적으로 의미 있는 치료 효과를 보이지 못했고

특히 ALSFRS-R라는 루게릭병의 진행 판정에 중요한 지표에도 긍정적인 효과가 나타나지 않았습니다.

보도자료는 질병 초기의 환자들에 국한하여 조사했을 때는, 루게릭병의 진행이 의미있는 둔화를 보였다고 하였는데

이 역시 통계적으로 유의한 결과는 아니었습니다.  한편 NurOwn 치료는 신경 영양성 바이오 마커의 증가와 신경 퇴행성 및

신경 염증성 바이오 마커의 감소를 일으켜 애초의 임상 시험 목표와 일치하는 결과를 보였습니다.

앞으로의 분석은 이러한 바이오 마커 결과와 질병 초기 환자들에 대한 추가 분석을 통해서

이 치료에 대한 새로운 정보가 있는지 조사합니다 


권고 사항

BrainStorm이 발표한 자료에 근거하여 과학자문회의(Scientific Advisory Council, SAC)는 현 시점에서

NurOwn루게릭병 환자에게 효과를 보여준 결정적인 증거는 없었다는 사실을 권고합니다.

추가 시험 결과가 발표되거나 추가 분석이 수행되면 SAC는 루게릭병 / 운동신경세포병에 대한 효과적인

치료법 개발을 지원할 수 있도록 과학 및 의료계에 알려진 내용에 대해 최신 지견을 계속 제공 할 것입니다.


요약 

-‘BrainStorm-NurOwn’ 치료는 환자 자신의 줄기 세포를 척수강 내 주사하는 치료이다.

- 2020 11 17일 보고된 3상 임상 시험 결과(초기 분석 결과)에서는

  이 치료가 루게릭병에 효과를 보였다는 결정적인 증거는 없었다.

- 질병 초기의 환자에 대해서는 치료 효과 가능성에 대한 기대가 있으며, 이에 대해서 향 후 분석 예정이다.




 

 




댓글목록

등록된 댓글이 없습니다.